العلاج الجيني لمحاربة التالاسيميا
طلال سلامة من روما:
تعرف التالاسيميا أو الأنيميا البحرية بأنها اضطراب وراثي يصيب خلايا الدم الحمر، سببه عيب في عملية إنتاج الهيموغلوبين، وهو البروتين الحامل للأوكسجين في تلك الخلايا. حول العالم، ثمة ثلاثة ملايين شخص تقريبًا مصابون بنوع من أنواع التالاسيميا. في إيطاليا وحدها، نجد نحو سبعة آلاف مريض عدا عن 350 ألف حامل صامت للفيروس. للشفاء من هذا المرض، لا يوجد أي حل خارج عملية زرع النخاع العظمي، لكن الآمال المستقبلية تراهن الآن على العلاج الجيني. هذا وتكون خلايا الدم الحمراء، التي ينتجها نخاع العظام هشة وسهلة التحطم، ما يسبب أنيميا التحلل الدموي. من جانبهم باشر الباحثون في جامعة نيويورك تجنيد أول دفعة من المتطوعين، المصابين بالتلاسيميا بيتا، الذين سيخضعون للعلاج الجيني الذي يشرف عليه الفرنسي ميشيل سادلين، مدير مختبر النقل الجيني في معهد (Memorial Sloan - Kettering Cancer Centre) الذي سيتعاون قريبًا مع ثلاثة مراكز ايطاليا، تقع بمدن "باليرمو" و"بافيا" و"كالياري". في ما يلي نص الحوار الذي أجرته معه إيلاف:
* كيف يعمل العلاج الجيني؟
- يتمحور العلاج الجيني حول تصليح المعلومات الخاطئة، الموجودة في الخلايا بحيث تستطيع الأخيرة إنتاج كريات حمر سليمة. لذلك، علينا نقل الجينات على فيروسات مهندسة خصيصاً، معروفة باسم "لينتي فيروس" (lentivirus)، وهي فيروسات بطيئة أي أن فترة حضانتها طويلة. تتيح لنا المادة الجينية إدخال المعلومات الصحيحة الى خلايا المنشأ(في نخاع العظم) التي يتم استخراجها من المريض. بعد ذلك، يتم إعادة زرع هذه الخلايا لدى المريض، عقب صهر الأوامر المصححة داخل حمضها النووي.
* هل يتناسب العلاج الجيني مع الجميع؟
- من منطلق "نظري" أستطيع القول نعم. فالمتبرع بخلايا المنشأ هو المريض نفسه. عمليًا، علينا استخراج عدد كافٍ من خلايا المنشأ الموجودة في نخاع العظم. أما مدى نجاح العملية فهو يتعلق، مثاليًا، باختيار مرضى لديهم أدنى كثافة من الحديد بدمهم. فالنقل المستمر للدم، بالنسبة إلى مرضى التالاسيميا، روتين يعلمه الجميع.
* ما هي المخاطر التي تلتف اليوم حول العلاج الجيني؟
- يكمن قلقنا الأعظم في "التحول الخلوي السرطاني" أي إمكان تحول خلايا المنشأ، لدى إعادة زرعها في المريض، الى سرطانية. لذلك، قررنا استعمال هذا النوع من الفيروسات البطيئة، أي "لينتي فيروس"، كونها تقطع احتمال التعرض لهذا التحول السرطاني، لدى الخلايا. في أي حال، فإن خطر تعرض المريض لهذا التحول متدن. فالكريات الحمر تطرد النواة منها. وحتى لو تعرضت الثروة الجينية المصححة، المكتسبة عن طريق العلاج الجيني، لأي تحول خبيث فإن خلايا المنشأ قادرة على رفضها في الوقت المناسب.